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8月21日，第二屆賽諾菲罕見病高峰論壇于線上召開。論壇集聚國(guó)內(nèi)外罕見病領(lǐng)域的專業(yè)人士、臨床專家和患者組織代表就罕見病多元保障、診療前沿和合作生態(tài)等議題建言獻(xiàn)策。

目前，世界范圍內(nèi)已知的罕見病已經(jīng)超過7000種。其中，溶酶體貯積癥（LSDs）中的戈謝病、龐貝病、法布雷病等目前在國(guó)內(nèi)確診人數(shù)甚至僅數(shù)百人，可謂典型的“超罕見病”。

提升藥物可及性和可負(fù)擔(dān)性是超罕見病保障所面臨的最大挑戰(zhàn)之一。近些年，多地因地制宜，探索針對(duì)“超罕見病”的保障體系。江蘇省去年7月將包括戈謝病、龐貝病、法布雷病和黏多糖貯積癥IV型等病種納入了省醫(yī)保報(bào)銷范圍，大大減輕了患者和家庭的用藥負(fù)擔(dān)。浙江、山東等地也在國(guó)家基本醫(yī)保目錄之外，探索實(shí)行針對(duì)罕見病患者的特殊用藥保障制度。

自1999年在中國(guó)市場(chǎng)先行探索以來，賽諾菲已致力于中國(guó)罕見病領(lǐng)域生態(tài)建設(shè)長(zhǎng)達(dá)23年，在推動(dòng)本土臨床研究以及篩查、診斷、治療與保障等方面長(zhǎng)期布局。

1999年，賽諾菲在中國(guó)啟動(dòng)了針對(duì)戈謝病患者的人道主義援助項(xiàng)目，為134名患者無償提供藥品。在神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域，賽諾菲與國(guó)內(nèi)專家共同完成了多個(gè)針對(duì)中國(guó)人群的IV期研究、單中心和多中心的真實(shí)世界研究。賽諾菲還與多方攜手，連續(xù)三屆支持LSDs高危篩查項(xiàng)目，在江蘇、天津、廣東落地中國(guó)溶酶體貯積癥診療能力建設(shè)項(xiàng)目，建立國(guó)內(nèi)首個(gè)多發(fā)性硬化診療能力建設(shè)培訓(xùn)項(xiàng)目，為多發(fā)性硬化患者提供全病程管理數(shù)字化工具。

賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國(guó)區(qū)總經(jīng)理謝麗娟表示：“近年來，中國(guó)罕見病醫(yī)療保障事業(yè)取得了長(zhǎng)足發(fā)展，我們?nèi)孕桕P(guān)注‘超罕見病’患者，幫助他們跨越‘診斷難’‘治療難’‘保障難’的大山，獲得可支付、可持續(xù)的治療?！保ń?jīng)濟(jì)日?qǐng)?bào)記者 袁勇）

關(guān)鍵詞： 高峰論壇 溶酶體貯積癥 多發(fā)性硬化 生態(tài)建設(shè) 中國(guó)區(qū)總